“Dobbiamo finanziare e sostenere subito il viaggio a Boston dei piccoli Marco e Paolo, malati di Sma1, per poter coltivare le speranze residue di somministrazione della terapia genica.
Ora abbiamo tutto ciò che serve: la legge, la dichiarazione di fattibilità dell’ospedale pediatrico di Boston e la domanda formale dei genitori. Non si può perdere tempo”.
Lo dichiara il Presidente della Commissione regionale Bilancio e programmazione Fabiano Amati.
“Le regole italiane non consentono la somministrazione della terapia genica Zolgensma a bimbi tracheostomizzati o ventilati. Marco e Paolo subiscono purtroppo questa limitazione.
Per questo motivo qualche settimana fa abbiamo invitato in audizione in Commissione i responsabili dell’ospedale pediatrico di Boston, considerato che negli Stati Uniti è invece possibile somministrare la terapia anche a pazienti con la condizione clinica di Marco e Paolo.
Dall’audizione dei Professori Darras e Graham dell’ospedale pediatrico di Boston, abbiamo appreso che la condizione clinica di Marco e Paolo, Sma1 grave e in fase avanzata, non presenta fatti normativi o regolatori che ostano alla somministrazione della terapia genica e che dunque dall’ospedale non avrebbero alcuna difficoltà a rilasciare una dichiarazione di fattibilità.
Sul piano strettamente medico, non ci sono studi clinici con durata convenzionale che coprano lo stato avanzato della malattia di Marco e Paolo, per cui è inibita ogni congettura sia in senso positivo che negativo.
La possibilità di sottoporre Marco e Paolo a terapia genica si fonda, dunque, sull’esperienza di cinque casi simili trattati dall’ospedale di Boston, il cui decorso non ha fatto registrare decessi ma solo risultati soddisfacenti. La decisione definitiva di ammissione alla terapia avverrebbe comunque a valle di uno scrupoloso approfondimento interdisciplinare, in grado di aprire a prospettive di miglioramento effettivo e non emotivo, così come poi si è avuto modo di riscontrare nei cinque casi trattati.
Per questi motivi mi sembra che non vi siano motivi ostativi all’ammissione di Marco e Paolo al finanziamento pubblico, per consentire – tanto per cominciare – il viaggio a Boston e gli ulteriori approfondimenti che dovessero risultare utili, impegnandosi a finanziare l’intero costo della terapia qualora possa rappresentare, come tutti speriamo, un passo decisivo nel miglioramento delle condizioni di vita dei piccoli Marco e Paolo.
Invito perciò il Presidente Emiliano ad occuparsi direttamente della questione”.
