“Se c’è un protocollo terapeutico emesso da un centro di altissima specializzazione europeo o extraeuropeo, Melissa, Federico e Paolo potranno avere il farmaco per combattere la SMA 1. E ciò è previsto dalla normativa europea, nazionale e da una delibera regionale del maggio 2019”. Lo dichiara il presidente della Commissione regionale bilancio e programmazione Fabiano Amati.
“Ci sono tre casi conosciuti di SMA 1 in Puglia, quelli dei piccoli Melissa, Federico e Paolo, di età superiore a sei mesi, che in base alle regole europee EMA non ancora applicabili in Italia, potrebbero accedere alle cure con il farmaco innovativo Zolgensma. Detto farmaco in moltissimi paesi europei ed extraeuropei è infatti erogabile a pazienti con peso corporeo non superiore a 21 kg, sulla base di idonea prescrizione clinica, mentre in Italia la somministrazione è stata autorizzata, dall’ente regolatorio nazionale (AIFA), per bimbi sino a 6 mesi d’età e sempre sulla base di attestata compatibilità clinica.
Melissa, Federico e Paolo sono dunque tre bimbi europei, oltre che pugliesi, che in base alle regole continentali, recepite da numerosi Stati, potrebbero ottenere l’erogazione del farmaco, mentre non possono ottenerla per le regole italiane, tranne il caso di attivazione della procedura off label.
Ne deriva che in base alla Direttiva europea 2011/24/UE, la legge statale 595/1985, la delibera della Giunta pugliese n. 795/2019 e apposito protocollo terapeutico di compatibilità clinica, redatto da centro di altissima specializzazione, il farmaco Zolgensma può essere erogato ai tre bimbi sia nella forma dell’assistenza diretta, qualora il centro di somministrazione fosse europeo, che nella forma dell’assistenza indiretta qualora il centro erogatore fosse extra europeo.
Ovviamente, nel caso l’AIFA dovesse conformare il suo ordinamento a quello prevalente negli altri paesi europei ed extraeuropei, che è ciò che auspico in tempi rapidissimi, anche i centri specialistici italiani potrebbero prescrivere la somministrazione del farmaco qualora ricorrano, ovviamente, le condizioni cliniche”.
